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        主頁 > 病歷單首頁 > 醫院病歷單 > 時間:2022-05-30 15:54:05 關鍵詞:

        單病例隨機對照試驗

        導讀:臨床工作及其研究是十分復雜的過程。不同個體雖患同種疾病,但臨床表現互有差異,且臨床反應的變化也不盡相同。因此,無法獲得同一干預措施下不同個體的相同治療效果;加之有的治療措施缺乏真實性和實用價值,從而使得liáo效評價成為一個難題。

        近年來,實驗研究成果被廣泛用作指導臨床實踐活動的證據,其中隨機對照試驗(randomisedcontrolledtrials,RCTs)最為受關注。有嚴格的限制。因此,其所謂的真實結果并不適用于每一個個案。目前,絕大多數臨床T作者已經認識到外推RCT結果存在一定的局限性?,F實世界研究(RealWorldResearch,RWR)作為研究熱點,引起了廣大醫學T作者的關注,并引發了對如何應用臨床試驗結果指導臨床實踐的廣泛思考。什么是RWR?RCT與一項隨機對照試驗的數量有什么關系?三者有什么區別?如何權衡三者的優劣?這篇文章解釋了它。

        1、RWR的定義和背景:

        RCTs包括標準化的病例樣本,應用標準化的治療方案,并使用隨機、對照、盲法和客觀的效果指標來衡量和評價試驗結果,以獲得干預的治療效果。單病例隨機對照試驗是傳統RCT的創新。將隨機對照原則應用于單個病例,以單個病例本身作為對照,對單個病例進行雙盲、隨機、多重交叉試驗,旨在確定哪種yào物對患者更有效(2)。RCT雖然是評價未上市新yào和新干預措施liáo效的“金標準”,但只能提供“理想”環境下干預措施結果的信息。復雜的問題。如何評估yào物和干預措施的有效性和安全性?顯然,隨機對照試驗通常不適合接近實際實踐環境的研究。因此,引入了一個新的研究理念——RWR“真實世界”的概念,早在HJ就提出,直到1993年,Kaplan等J1對591名高血壓患者進行了雷米普利的liáo效評價。RWR最初是以發表論文的形式提出的,但該方法的具體應用可能早于該術語。隨著生物醫學知識更新速度的加快,臨床和基礎研究的方法論理論也在不斷發展。RWR是在這種環境下發展起來的一種新的研究方法。關于RWR在功效研究中的應用的具體討論是在過去十年中才出現的。RWR源于實際臨床試驗,屬于yào物流行病學范疇。出展長期評價的措施。并專注于有意義的結果治療,以進一步評估干預措施的外部有效性和安全性。RWR覆蓋范圍比RCT更廣。除了治療研究,還可用于診斷、預后、病因等方面的研究。RWR的目的是為了獲得更符合臨床實際的證據,使研究結果更容易轉化為臨床實踐。RWR不同于RCT和單例隨機對照試驗,也有一定的相關性。在臨床實踐和研究中正確把握各自的特點是非常有意義的。

        2、RWR和RCT比較:

        (1)臨床研究時期和研究目標:RCTs屬于上市前研究,側重于liáo效試驗。即yào物或干預措施能否在理想且嚴格控制的環境下產生預期效果,重點關注干預措施的內在有效性,即期望獲得高質量的研究證據;RWR屬于yào物的上市后研究,側重于有效性研究(有效性)。試驗),即在真實的臨床環境中評價yào物的治療效果,注重外部效度。嚴謹的RCT具有巨大的價值,具有很強的內部有效性,并提供了上市批準所必需的yào物和治療的有效性和安全性的基本信息,但當將其結果應用于日常決策時,RCT的現象liáo效不足明顯,部分高質量RCT結論缺乏臨床實際應用價值。直到最近,研究的重點主要集中在RCT和薈萃分析上,而基于大量人群或心臟登記的RWR研究很少受到關注№-8](表1)。

        (2)研究時間與設計:RCT研究時間通常較短;實驗方法為主,準實驗為輔,如RCT、交叉對照(COD)、同步對照(CCT)等。1、RWR一般臨床觀察和隨訪時間較長,評價較好健康結果;并根據不同的研究目標和內容選擇設計方案。包括觀察性研究和分析性研究,如現狀調查、病例對照研究和隊列研究,其中現狀調查較多??沙稣箉ào品上市后的安全性、利用性、不良反應、用yào等方面的研究。主要研究特定時間范圍內特定人群用yào與相關事件之間的關系,分析特定人群用yào后不良反應的發生情況,反映yào物不良反應的發生率和特點等信息。

        (3)研究質量控制方法:高質量的RCT在研究過程中需要隨機分配、盲法、標準化治療,有時還需要安慰劑。通過上述措施,對已知、未知或未觀察到的混雜因素進行調整,這是顯著優勢。但也可能存在三個缺點。一是限制結果的外推。在RCTs中,如果大多數患者因為不能隨機接受干預而被排除,結果僅適用于在類似RCTs中符合選擇標準的患者;二是影響結果的可靠性。,例如在RCT研究中。1¨,有冠狀動脈旁路移植術(CABG)適應證和冠狀動脈介入治療(PCI)禁忌癥的患者,由于不能被隨機分配到各組而不能進入RCT(如左主干狹窄或嚴重彌漫性三角測量)。血管疾?。?,并且該研究排除了復雜患者(這些患者正是目前接受CABG的主要人群),因此包括已知不能從CABG中受益的人群,這些試驗肯定得出CABG不如PCI的結論;三,不符合臨床實際。RWR的設計思路正好相反?;颊邔υ\斷和治療的選擇完全取決于病情和自己的意愿。這是一項不使用安慰劑的非隨機、出放標簽、非盲試驗。更接近實際醫療環境,沒有外推。疑難問題,結果比較現實可靠,但也因“出放”而存在明顯的觀察者偏差。

        (4)研究納入和排除標準:RCT通常在嚴格的納入和排除標準下選擇,年齡范圍較廣,一般排除特殊人群和重癥和合并癥較多的復雜病例,強調標準化樣本人群,即,包括同質的患者群體。這種高選擇限制了許多RCT結果的適用性。這些研究中納入的患者往往與整個患者人群不同,不能代表患者在日常醫療中遇到的真實情況。因此,RCT獲得的liáo效不能代表疾病的全貌,其代表性和外部真實性有一定的局限性。性別。Meta分析雖然可以積累患者數量,但基于RCT研究,無法解決研究人群與目標人群的差異問題。相比之下,RWR采用更廣泛的納入標準和更少的排除標準,獲得了一組與試驗結果外推的人群一致的受試者,大大減少了選擇偏倚。

        (5)樣本量和代表性:眾所周知,即使是最完美設計和進行的研究,由于樣本量小,也可能無法準確回答研究問題。同樣,如果低功效試驗沒有發現統計學上的顯著差異,則無法確定兩種治療之間是否確實沒有差異,或者結果是否因樣本量小而存在偏差。因此,對于RCT和RWR,樣本量是檢驗結果真實性的重要指標。顯然,RWR采用了比較廣泛的選擇標準,并試圖覆蓋廣泛的患者人群,因此其樣本量遠大于RCT。在大樣本的基礎上進行亞組分析比較,結果更有說服力。大大增加了研究對象的代表性。因此,RWR可以在患者人群中獲得RCT無法獲得的liáo效評價結果。

        (6)干預和用yào:RWR和RCT在干預、用yào和結局指標方面也存在差異。在RWR中,受試者用yào情況復雜,患者根據病情和意愿主動選擇治療措施,研究人員不限制聯合用yào和用yào條件;他們根據實際需要進行處理,只觀察和記錄。如果需要控制組,請選擇經過驗證的有效干預措施。相比之下,RCT對用yào和單一用yào的控制更為嚴格;它用于預防和控制措施??偟膩碚f,RWR強調真實治療,而RCT強調規范治療。

        (7)結果測量指標及數據收集、管理和統計分析方法:RCT的結果測量多以一種或某些特定疾病或體征為評價對象,而RWR的結果測量多采用臨床范圍廣泛的指標。具有重要意義,如死亡率、復發率、殘疾程度、生活質量等,更具臨床實用價值;兩者都強調要嚴格控制數據收集、管理和分析的過程,使用的統計方法基本相同,如)C2檢驗、Fisher檢驗、對數秩檢驗、ROC曲線、Kaplan-Meier生存曲線。

        (8)倫理問題:這是RCT的核心,貫穿研究,需要臨床yào物倫理審查和受試者知情同意。RCT的實施可能涉及許多倫理問題。首先,RCT的設計會使一半的患者無法接受新liáo法,安慰劑使用不當也會對受試者造成傷害;其次,一種新的配方,無論在動物身上進行的實驗無論多么有效和安全,當它應用于人體時,都可能會出現一些不同程度的不良反應。

        另外,根據倫理要求,為避免受試者長期接受liáo效不佳的治療,大部分RCT的時間較短;同樣,根據對受試者的損害最小化的原則,為了避免受試者過多,以保證受試者的權益,倫理學要求在RCT之前計算樣本量,并且具有檢驗力的最小樣本量并且應該確定良好的可靠性估計。眾所周知,大樣本、長持續時間的研究更容易反映新yào和治療措施的遠期效果和不良反應。然而,由于倫理要求,隨機對照試驗的持續時間和樣本量受到倫理塬則的相互限制。與RCT一樣,RWR也必須遵守醫學倫理規定,需要受試者知情同意和倫理委員會審查,但這是在患者知情選擇下進行的,受試者不會接受沒有任何liáo效的治療,更容易滿足道德要求;而RWR是對真實用yào情況的“總結分析”,不存在干預等問題,因此倫理塬則不會限制研究時間、樣本量等因素。

        (9)局限:結論外推性差是限制RCT的重要原因。

        雖然RWR在很大程度上克服了這個問題,但由于樣本量巨大,RWR的成本相對昂貴,海量數據的收集和整理也相對昂貴。增加工作難度。使用注冊表分析時,還可能存在潛在的編碼錯誤和數據丟失。

        3、RWR與單例隨機對照試驗的比較:
        后者是傳統RCT方法的創新,所以RWR不同于RCT,也不同于單例隨機對照試驗。然而,由于使用單一案例研究來獲得RCT研究無法替代的患者群體的治療措施,存在顯著差異。簡而言之,與RCT相比,單病例RCT使用單個病例并隨機化yào物或干預措施,而不是受試者。與RWR相比,單項隨機對照試驗針對一個或部分臨床病例,使用最小的樣本量,在更短的時間內做出治療決策,花費更少的人力、財力和物力,更適合一些慢性病和嚴重的疾病。疾病。并發癥研究??梢哉f,單例隨機對照試驗對于一些特殊情況更容易在短時間內獲得結果,是對RCT結果的良好補充,是在一定條件下最經濟的RWR。

        4、結論:
        綜上所述,RCT和RWR不是同一個問題的平行論證,也不是替代關系,而是靈感關系。直到有新的治療方法可用。隨機對照試驗提供必要的安全性和有效性信息,以便及時將臨床有效且相對安全的治療方法推向市場;在新liáo法獲得批準后,精心設計的能夠反映實際yào物實際效果的RWR補充了RCT研究。RCT是評估臨床實踐中任何干預措施效果的基礎,如果沒有RCT結果作為前提,任何外部有效性結果都會受到質疑。但RCT的結果需要進一步驗證和擴展RWR,綜合考慮兩者是最佳選擇。涉及一些特殊病例,單例隨機對照試驗更容易在短時間內得出結果,是對RCT和RWR的良好補充。RWR雖然在很大程度上改善了yào物上市后研究的信息,但存在觀察者偏倚和成本高的問題,有待進一步完善。

        總結:嚴格出展RWR是出展治療措施再評價研究的新思路,將對保障用yào安全有效、醫療企業健康發展發揮重要作用。同時,RWR也可逐步應用于難以出展RCT的中yàoliáo效和安全性評價,以深入了解其真實臨床效果,獲得國際認可。綜上所述,只有結合RCTs、單例隨機對照試驗和RWRs的結果,才能針對特定的研究目的和內容選擇最合適的設計方法。它可以反映真實的臨床情況,為日常醫療活動提供有益的指導。


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